Thèmes de Recherche

Les travaux de recherche menées au sein de la Chaire Santé se regroupent en trois thèmes

- Economie et financement de l'hôpital
- Méthodes d’évaluation des stratégies thérapeutiques et applications
- Travaux de recherche divers en économie et santé publique

1. Economie et financement de l’hôpital 

Depuis 2004, les établissements hospitaliers publics et privés sont assujettis à un mode de paiement prospectif au cas fondé sur une nomenclature de production importée des Etats-Unis, le Groupe Homogène de Malades. L’analyse de ce modèle montre que celui-ci s’inscrit dans une contrainte budgétaire globale et que les mécanismes existants de planification de l’offre limite l’autonomie stratégique des établissements. Par ailleurs, le modèle associe des aspects prospectifs et rétrospectifs qui limitent l’incitation à la réduction des coûts. Au final, le modèle français s’apparente plus à un modèle de régulation contractuelle de l’activité et de la productivité des établissements qu’à un modèle de concurrence par comparaison mis en place aux Etats-Unis par le programme Medicare. 

On retrouve la diversité des modèles de régulation, tant au niveau du financement que de la gouvernance des établissements hospitaliers, lorsque l'on analyse la diffusion du modèle original américain des DRG (Diagnosis Related Groups) dans un échantillon de quinze pays. Cette analyse, menée en collaboration avec le Professeur John Kimberly, de la Wharton School, et le Professeur Thomas D'Aunno, à l'époque Professeur à l'INSEAD, a montré combien le modèle initial de yardstick competition, développé par Schleifer en 1985 au moment de l'apparition de ce nouvel outil, se déformait en fonction des contextes nationaux et des logiques d'acteurs impliqués dans se diffusion. 

Un travail collectif a été réalisé à la demande de la Direction des Etudes Economiques et Statistiques (DREES) du Ministère de la Santé et des Affaires Sociales, pour analyser les biais d’incitation liés à une hétérogénéité trop forte des groupes de séjours dits homogènes (GHM), pour neuf pathologies et interventions courantes. Outre la coordination de l’ensemble des travaux, nous avons étudié plus particulièrement la prise en charge de l’accident vasculaire cérébral (AVC). Nous avons montré que la classification des séjours en vigueur au moment de l’analyse ne permettait pas de discriminer de façon satisfaisante les AVC en fonction de leur étiologie et de leur gravité, pénalisant de la sorte les centres spécialisées dans la prise en charge de cette pathologie. Cette étude a donné lieu à publication dans la collection Dossier Solidarité Santé de la DREES en 2009. 

Ce modèle de paiement a également suscité des discussions sur les biais potentiels liées aux activités de recherche et d’enseignement des centres hospitalo-universitaires. Dans un deuxième article, des méthodes d’analyse multi-niveaux ont été appliquées à un échantillon randomisé de 30,000 séjours provenant de 38 établissements pour mettre en relation des indicateurs d’intensité des efforts de recherche et d’enseignement et leur impact sur les coûts médicaux directs. On a montré que la production de recherche était associée à un coût plus élevé des soins, de façon non linéaire ; que cet impact était plus important en cancérologie, mais non significatif pour des prises en charge plus standardisées, comme l’obstétrique ou la chirurgie digestive. Ceci a conduit à proposer un mode de financement des activités de recherche, fondé sur le principe d’une estimation rétrospective du surcoût, réajustée prospectivement tous les ans en fonction des efforts de recherche et d’enseignement, à partir d’indicateurs observables et acceptés par les établissements. Cette méthode, dite de financement des Missions d’Enseignement, de Recherche, de Référence et d’Innovation (MERRI), a effectivement été mise en place par le Ministère de la Santé et des Affaires Sociales, sur la base des recommandations de Gérard de Pouvourville. (2011.4).

Un travail de recherche, donnant lieu à article soumis à Health Policy, s’est également attaché à évaluer les effets sur l’accès à l’innovation thérapeutique en cancérologie d’une modalité particulière de financement des traitements coûteux. Dans le cadre de la T2A, une liste de molécules et de dispositifs médicaux très coûteux a été mise en place, donnant lieu à financement rétrospectif (dite liste en sus), en contrepartie d’un engagement des prescripteurs hospitaliers d’utiliser des produits dans le cadre d’indications exclusives, au risque d’une pénalité financière. Dans une première analyse portant sur l’année 2008, nous avons montré que cette modalité de paiement avait permis un accès égalitaire aux traitements innovants en cancérologie sur tout le territoire. Cette analyse sera reproduite pour 2011 et 2012 dans le cadre d’un financement de l’Institut de Recherche en Santé Publique (IRESP), pour son appel d’offre sur les inégalités d’accès aux soins. 

2. Méthodes d’évaluation des stratégies thérapeutiques et applications 

Sous ce thème, de travaux de recherche ont été engagés tant sur les méthodes que des applications du calcul économique à la santé. Ces applications portent sur des stratégies diverses (médicaments, techniques chirurgicales, radiothérapie, etc.) couvrant plusieurs domaines pathologiques.

Sur les méthodes :

L’approche dominante aujourd’hui dans l’évaluation économique des actions de soins de santé et notamment dans la mesure des bénéfices en santé privilégie l’utilisation du nombre d’années de vie gagnées pondérée par la qualité de vie, dite QALY (Quality Adjusted Life Years). Dans cette approche, la pondération par la qualité de vie se fait par l’intermédiaire de a) d’outils de description d’états de santé combinant plusieurs dimensions de la qualité de vie b) de mesure des préférences déclarées par les individus pour chacun de ces états de santé. Il existe plusieurs outils descriptifs d’état de santé, parmi lesquels le plus utilisé dans les études économiques publiées est le questionnaire EuroQol 5 D, qui comporte cinq dimensions : la mobilité, l’autonomie dans la vie quotidienne, la capacité à mener ses activités courantes, l’expérience de la douleur/inconfort, l’anxiété/dépression. Cet outil permet de générer par la combinatoire de trois niveaux par dimension, 343 états de santé. Ces états de santé ont donné lieu à une valorisation relative sur une échelle allant de 0 (la mort) à 1 (un état de santé parfaite) par des enquêtes en population générale, en utilisant soit des méthodes d’arbitrage temporel (Time Trade Off), soit des méthodes de pari standard (Standard Gamble). A partir d’un protocole déjà utilisé au Royaume-Uni et aux USA, amendé pour tenir compte des limites constatées dans les travaux antérieurs, une enquête auprès d’un échantillon représentatif de la population française a utilisé l’arbitrage temporel auprès de 475 répondants, en face à face, pour obtenir une valorisation française des états de santé décrits par le questionnaire EQ-5D. Ce travail permet désormais aux équipes françaises d’économie de la santé d’utiliser les QALYs dans leurs travaux d’évaluation. Le travail réalisé est depuis 2011 considéré comme un outil de référence par la Haute Autorité de Santé, dans son guide méthodologique pour l’évaluation économique des actions de soins. (2011.2). 

Le travail sur l'outil EQ-5D s'est poursuivi au-delà de la valorisation des états de santé dans le contexte français. Depuis trois ans maintenant, une nouvelle version du questionnaire a été développée, avec pour objectif d'en améliorer la sensibilité en introduisant cinq niveaux par dimensions (EQ-5D-5L). L'ESSEC a été l'équipe chargée de développer la version en langue française en cinq niveaux, et va s'engager l'an prochain dans la valorisation des nouveaux états de santé ainsi générés. 

D'autre part, nous avons mené une étude pilote en 2012 dont l'objectif a été d'éclairer d’éclairer les démarches implicites d’évaluation des conséquences d’un état de santé donné qui sont à l’oeuvre lors de l’exercice de révélation des préférences afin de connaître ce qui est pris en compte par les répondants lorsqu’ils attribuent une valeur à un état de santé. La question étant : existe-t-il une différence de valeur lorsque, pour un même état de santé, il est explicitement demandé à un répondant de tenir compte de différentes dimensions d’impact de leur état de santé sur leur utilité. Notre hypothèse de travail est que lorsqu’un individu classe des états de santé en se mettant dans la situation où il est lui-même dans cet état de santé, il intègre dans la relation des préférences la représentation qu’il se fait des répercussions de l’état de santé sur sa vie au quotidien et celle de son aidant, famille ou ami. L’objectif de cette étude est de nous éclairer sur ce qui est implicitement pris en compte par le répondant dans une étude de valorisation. Dans le cas d’espèce, pour les raisons évoquées plus haut, nous souhaitons nous concentrer sur la prise en compte, ou non, par le répondant, de l’impact éventuel d’un état de santé dégradé sur ses proches et sur sa capacité à mener une vie professionnelle normale. A la suite de cette étude, nous avons pu montrer que pourl es états de santé les plus graves, les répondants "notent" de façon plus péjorative lorsqu'il leur est demandé explicitement de prendre en compte les effets de cet état de santé sur leur entourage, que lorsqu'ils effectuent cette valorisation dans le protocole habituel. Nous poursuivrons donc cette analyse sur un échantillon plus large de la population française. 

Un travail méthodologique a aussi été réalisé en collaboration avec les économistes de la santé anglais pour définir les règles d’interprétation et de transpositions d’études coût-efficacité d’un pays à l’autre ( 2009.4). 

De 2007à 2009, Gérard de Pouvourville a été membre d’un comité d’experts internationaux mandatés par l’institut allemand IQWIG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit in Gesindheitwesen, Institut pour la Qualité et l’Efficacité dans la Santé), l’équivalent de la Haute Autorité de Santé dans notre pays, pour élaborer des méthodes d’évaluation économique des actions de santé en réponse à l’introduction dans la loi allemande d’une obligation de réaliser une analyse de l’efficience des traitements innovants. Cette commande du gouvernement allemand s’est inscrite dans un contexte législatif plus large de l’assurance maladie allemande, stipulant que les études d’efficience ne devaient pas servir pour déterminer l’accès au panier de soins remboursés, mais éclairer le décideur public sur le niveau du prix remboursé pour les technologies et produits innovants. Dans cette perspective, le groupe de travail s’est éloigné du paradigme dominant en matière d’évaluation économique en santé, qui recommande de ne rembourser que les nouvelles stratégies dont le rendement marginal, mesuré par le ratio incrémentiel coût-efficacité, est inférieur ou égal au coût d’opportunité de la dépense publique. L’approche proposée a reposé sur la notion de frontière d’efficience, empruntée à l’économie de la production et à la gestion de portefeuille financier. Ce choix a suscité de nombreux débats théoriques, conduisant notamment le groupe d’experts à justifier sa position dans deux articles publiés dans Health Economics. (2010.3,2010.4) )

Les applications :

Les travaux d’application réalisés sur plusieurs domaines pathologiques ont été de trois ordres : des études de coût de la prise en charge de la maladie ou de la mise en œuvre d’un traitement, des études de modélisation de l’impact de traitement en nombre d’évènements de morbi-mortalité et des études coût-efficacité proprement dites. Les deux premiers types d’études sont souvent un pré-requis à la réalisation d’une étude d’efficience. Elles permettent également d’informer le décideur public sur les paramètres clés du coût de la prise en charge d’une maladie comme l’athérothrombose (2011.3).

Citons quelques exemples. L’étude du coût de la prise en charge des suites des accidents vasculaires cérébraux (2007.9) et l’étude récemment acceptée de modélisation des bénéfices d’un nouveau traitement anti-coagulant pour les patients souffrant de troubles du rythme cardiaque (2013.3) ont été utilisées pour préparer un article soumis en 2013 à publication, dont l’objectif était d’estimer l’efficience relative de ce nouveau traitement par rapport aux traitements conventionnels, pour la prévention des AVC. 

De même, trois études de coût ont été réalisées pour contribuer à la réalisation d’une étude coût-efficacité de différentes stratégies de traitement du cancer de la thyroïde (2007.5,2008.4,2008.8) Cette dernière évaluation n’est pas encore complétée, car elle s’est accompagnée de la réalisation d’un essai clinique randomisé contrôlé permettant d’évaluer l’efficacité différentielle de quatre stratégies de traitement qui n’est pas encore terminé. Enfin, deux autres études de coût ont eu pour objectif de préparer la fixation d’un tarif de remboursement pour deux techniques nouvelles de traitement dans le domaine du cancer : l’ablation de métastases hépatiques par radiofréquence, et la radiothérapie à modulation d’intensité. La deuxième étude se distingue par la modélisation de l’effet d’apprentissage de la technique. (2007.2, 2007.4). 
Plusieurs études coût-efficacité ont été publiées, dans le domaine du cancer et des pathologies cardio-vasculaires : étude d’une technique chirurgicale innovante pour le traitement du cancer colo-rectal, prévention des accidents cardio-vasculaires par administration d’anti-agrégants plaquettaires chez les patients présentant une artériopathie des membres inférieurs, prévention de la récidive d’accidents cardio-vasculaires, minimisation des coûts de la prise en charge de l’anémie chez les patients traités par chimiothérapie par apport de fer injectable (2007.7,2008.2,2008.7,2012.4). 

Un paramètre important de l’efficacité des traitements est l’adhérence des patients, qui se mesure par l’observance des prescriptions et la persistance du suivi dans le temps. L’impact de cette persistance a été étudié dans le traitement préventif des fractures chez les femmes souffrant d’ostéoporose. En effet, le traitement de cette pathologie non symptomatique est en au long cours ; environ 50% des patients interrompent leur traitement au bout d’un an. Trois études ont mesuréle lien entre observance, persistance et risque fracturaire (2008.6), l’ampleur de la perte d’efficacité des traitements liée aux abandons précoces (2009.4), d’autre part, le coût induit par l’augmentation du risque fracturaire (2011.1). 

3. Travaux de recherche divers en économie et santé publique

Dans une tradition de recherche en économie proche des problématiques des professionnels de santé, il est souvent nécessaire de mener des travaux d’épidémiologie clinique ou d’études des pratiques professionnelles, qui s’écartent du champ de l’économie. On a vu plus haut que la modélisation des stratégies de traitement passe par une bonne connaissance de l’histoire de la maladie et de sa progression, ainsi que des pratiques en vie réelle. Un certain nombre de travaux présents dans la liste de publications de l’équipe santé de l’ESSEC relèvent donc de cette logique, conduisant à des publications pluri-disciplinaires associant médecins, spécialistes de l’épidémiologie et de la santé publique et économistes.